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帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶,已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介,它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。”曼彻斯特波士顿 Dana-Farber 癌症研究所肉瘤及骨肿瘤中心的主任 George Demetri 博士说道。

  这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究,Demetri 博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些,即在化疗前应用。然而,Demetri 博士强调说,化疗如果有效的话可以减小肿瘤,但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引起太多症状的患者也许有用。在这种情况下,用毒副作用更小的口服药治疗这种疾病“可以对他们有帮助,” Demetri 博士在接受 Medscape 医学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约 60%(每种各占 30%),但他们并不在帕唑帕尼的治疗范围内。帕唑帕尼的治疗范围在剩余的那 40%软组织肉瘤,Demetri 博士解释道。

  肉瘤非常罕见,根据美国肿瘤学会的数据,2011 年美国有约 10980 个人患此病。它们由间充质细胞分化而来。间充质细胞常见于脂肪、肌肉、神经、血管及其他结缔组织等软组织中.“如果人体是一个房子的话,不同于大部分其他肿瘤生长的灰泥板和精细的装修层,肉瘤仅相当于这些地板。”Demetri 博士说道。

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  胃肠道间皮瘤被除外是因为它有自己特有的有效治疗方法。靶分子媒介伊马替尼(Gleevec)为这种疾病的治疗带来 ** 性的改变,Demetri 博士在采访中解释到。“我们有些病人服用伊马替尼后存活了 12 年,同样的疾病在 2002 可以在 6 周内杀死他们。”他说道。“但肉瘤还有许多其他类型,”他继续道,“而我们自上世纪 70 年代后就再没有新的治疗药物,多柔比星(阿霉素)作为治疗用药已经用了数十年了。”不过它仍然是在美国证实对肉瘤有效的唯一一个药物,他补充道。

  肉瘤的常规疗法为侵害性的经静脉化疗,这通常会导致一些常见的毒副作用,如脱发、恶心和呕吐、白细胞减少及免疫力低下。“真正的问题是这种方法并不怎么有效。”他说道。“如果你有个患有不可治愈的进展性肉瘤病人,当你知道你不可能治愈他们时,仍给他们用一些使他们病情更加糟糕的治疗是不公正的……那就是说,当肉瘤较大并且引起疼痛和折磨时,化疗可以使肿瘤缩小且使病情缓解,但会带来相当大的副作用。”

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  这些病人的治疗近 30 年都没有太大变化,Demetri 博士说道。在经历了伊马替尼和之后的舒尼替尼对治疗胃肠间质瘤带来的 ** 性突破后,人们开始寻找能够治疗其他肉瘤的靶分子药物。来自欧洲肿瘤研究与治疗机构肉瘤研究组的研究员开始用新药筛查小群的病人,并寻找帕唑帕尼在许多种类的肉瘤中的反应。然而,胃肠间质瘤的患者被排除在此筛查研究之外,并且该小型筛查中脂肪肉瘤患者的反应也被认为没有必要进行进一步的研究,Demetri 博士解释道。

  因此,作为获批基础的全球第 3 阶段临床试验将该两种病人排除在外,他解释道。Demetri 博士是名为 PALETTE(帕唑帕尼对软组织肉瘤治疗的探索)的研究的主任研究员,该研究由 EORTC 和制造商 GlaxoSmithKline 共同支持。该研究包括了接受过化疗的 369 名患有进展性软组织肉瘤的病人。有需要印度帕唑帕尼的患者咨询印度灵乐康代购直邮平台【官微:nekang2017】也可以扫码添加

作者: ​sandy

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